Mirum сообщила об успехе LIVMARLI в исследовании EXPAND

что произошло

Как сообщила BusinessWire, Mirum Pharmaceuticals представила основные результаты III фазы EXPAND, изучавшей LIVMARLI® (мараликсибат) у пациентов от 6 месяцев и взрослых с ультраредкими холестатическими заболеваниями печени, включая билиарную атрезию. Исследование достигло основной цели, а статистическая значимость была получена по всем пяти заранее определённым вторичным конечным точкам, в том числе по трём показателям у пациентов с билиарной атрезией и нативной печенью.

В исследовании участвовали 52 человека: 46 детей и шесть взрослых. В течение 20-недельного двойного слепого периода 25 участников получали мараликсибат в дозировке 285 мкг/кг дважды в день, ещё 27 — плацебо. В основной педиатрической группе показатель тяжести зуда ItchRO(Obs) снизился в среднем на 1,81 пункта против 0,83 пункта для плацебо; разница составила 0,98 пункта (p=0,0004). Доля дней с улучшением зуда достигла 86,0% против 49,1% (эффект 36,9 процентного пункта; p=0,0008). Общая концентрация сывороточных желчных кислот уменьшилась на 70,1% против 3,5% в группе плацебо, что соответствовало эффекту 69,0% (p<0,0001).

В подгруппе пациентов с билиарной атрезией и нативной печенью тяжесть зуда снизилась на 2,16 против 1,01 пункта (эффект 1,15; p=0,0002), улучшение отмечалось в 96,4% против 52,2% дней (44,1 процентного пункта; p=0,0045), а сывороточные желчные кислоты — на 75,5% против 9,0% (эффект 73,1%; p<0,0001). Профиль безопасности соответствовал предыдущему опыту: нежелательные явления возникли у 24 из 25 пациентов на мараликсибате и у 26 из 27 на плацебо; тяжёлые явления — у 6 и 6 соответственно. Диарея отмечалась у 16 и 3 участников, боли в животе — у 5 и 4. Смертельных случаев не было. Mirum планирует подать дополнительную заявку на регистрацию препарата в США в первой половине 2027 года.

почему это важно

Результаты поддерживают планы Mirum расширить применение LIVMARLI за пределы уже одобренных показаний. Для акций компании ключевыми ближайшими событиями остаются дальнейшие регуляторные шаги и оценка данных EXPAND.

инструменты